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新華健康|北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院教授蔣澄宇:醫(yī)藥市場(chǎng)或?qū)⑦M(jìn)入“核酸藥時(shí)代”
2024-06-04 記者 鄧婕 鄧林如 實(shí)習(xí)生 崔詩(shī)揚(yáng) 杜奕辰 濰坊報(bào)道 來源: 經(jīng)濟(jì)參考網(wǎng)

  “隨著全球首個(gè)非罕見病領(lǐng)域小核酸藥物英克司蘭(Inclisiran)的成功獲批,核酸藥物迎來飛速發(fā)展期,,醫(yī)藥市場(chǎng)或?qū)⑦M(jìn)入‘核酸藥時(shí)代’,。”北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院教授蔣澄宇日前在第二屆“沂山論健·中醫(yī)藥與大健康新質(zhì)生產(chǎn)力發(fā)展大會(huì)”上接受新華社“新華健康”記者專訪時(shí)表示,。

  蔣澄宇說,,核酸藥物的研發(fā)應(yīng)用前景廣闊。早在20世紀(jì)70年代,,核酸藥的概念就已被提出,,盡管其發(fā)展曾受到遞送系統(tǒng)和靶點(diǎn)設(shè)計(jì)的限制,但隨著這些技術(shù)瓶頸的逐步突破,,核酸藥的時(shí)代已經(jīng)到來,。她同時(shí)坦言,目前國(guó)際領(lǐng)先的GalNAc修飾只能將核酸藥物遞送到肝臟,,治療作用有限,。

  “近年在我國(guó)獲批上市的Inclisiran,是基于GalNAc遞送載體的小RNA藥物,,只需每六個(gè)月注射一次,,未來有可能替代相應(yīng)靶點(diǎn)的小分子化藥和蛋白抗體藥?!笔Y澄宇說,,降脂藥Inclisiran每針定價(jià)高昂,但依然一針難求,,這反映出了核酸藥市場(chǎng)的巨大需求和潛力,。

  事實(shí)上,小核酸藥物離我們并不遙遠(yuǎn),?!拔覀兒鹊闹兴帨锞吞烊淮嬖谛『怂帷,!笔Y澄宇向記者介紹,,她的研究團(tuán)隊(duì)對(duì)中藥湯劑體進(jìn)行科學(xué)解析后,發(fā)現(xiàn)僅占湯劑總質(zhì)量0.5%-2.5%的湯劑體,,卻集中了主要的藥效成分,。這意味著人工合成仿生中藥湯劑體也將成為未來創(chuàng)新性藥物一大研發(fā)方向?!拔覀兘⒘硕鄠€(gè)分析模型,,并且現(xiàn)在已有20多種人工合成仿生中藥進(jìn)入了新藥研發(fā)階段?!笔Y澄宇透露,,目前這些藥物在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中已經(jīng)表現(xiàn)出良好的藥效,特別是黃芪等傳統(tǒng)中藥飲片對(duì)于原發(fā)性肺癌的治療能夠起到積極的效果,。

  蔣澄宇表示,,通過改良的草藥提取方法和高通量測(cè)序技術(shù),我們從《中國(guó)藥典》中的245種中藥中獲得了超過7367萬條小核酸(sRNA)序列,其中包含了2075余萬條去冗余后的獨(dú)特序列,,建立了本草數(shù)據(jù)庫(kù),包含2000多萬條中藥小核酸序列,,經(jīng)生物信息AI計(jì)算和部分實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證,發(fā)現(xiàn)可靶向人類所有19393個(gè)編碼基因,。

  據(jù)了解,,依托本草數(shù)據(jù)庫(kù)可以進(jìn)行核酸藥物的研發(fā)和中藥處方設(shè)計(jì)優(yōu)化,即根據(jù)靶點(diǎn),,可以從本草數(shù)據(jù)庫(kù)中預(yù)測(cè)和篩選有效的小RNA藥物,;根據(jù)對(duì)某疾病有效的中藥,在該中藥來源的小RNA中篩選藥物,;根據(jù)病人檢測(cè)出的差異基因,,進(jìn)行中藥飲片的創(chuàng)新處方設(shè)計(jì)。

  為更全面地評(píng)估草藥的科學(xué)價(jià)值和治療效果,,蔣澄宇團(tuán)隊(duì)還創(chuàng)新性地提出了“本草指數(shù)”概念,。“現(xiàn)有的國(guó)際草藥評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)主要關(guān)注小分子化合物和蛋白肽,,在此基礎(chǔ)上,,我們?cè)黾恿恕蠓肿踊衔铩⒘吭亍怂帷齻€(gè)新的評(píng)估維度?!笔Y澄宇表示,,本草指數(shù)包括了大部分草藥的已知藥用有效成分。每一種中藥都可能有一個(gè)獨(dú)特的本草指數(shù),,可以作為不同批次中藥或成藥之間質(zhì)量控制的綜合衡量標(biāo)準(zhǔn),。

  “未來,有望通過計(jì)算中藥中的小核酸,、脂質(zhì)等物質(zhì)的含量和組成,,推斷不同中藥的功能和角色,提出理論解釋,、優(yōu)化處方,。”蔣澄宇說,。

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