我國(guó)關(guān)于兒童用藥第一個(gè)綜合性指導(dǎo)文件《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》不久前頒布，這是我國(guó)為保障兒童用藥安全走出的重要一步,。中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì),、中華預(yù)防醫(yī)學(xué)會(huì)兒童保健分會(huì),、中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)兒科醫(yī)師分會(huì)日前共同主辦學(xué)習(xí)貫徹《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》(以下簡(jiǎn)稱“《意見(jiàn)》”)高層研討會(huì),，業(yè)內(nèi)專家表示,，盡管兒童用藥政策已經(jīng)明確，但關(guān)鍵是要有具體的時(shí)間表和路線圖,，確保政策落地,、生根,。
首份兒童用藥指導(dǎo)文件發(fā)布
關(guān)于兒童用藥安全的問(wèn)題正在越來(lái)越得到政府部門重視,。
5月30日,，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委,、國(guó)家發(fā)展改革委、工業(yè)和信息化部,、人力資源社會(huì)保障部,、食品藥品監(jiān)管總局,、國(guó)家中醫(yī)藥局聯(lián)合印發(fā)了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》(國(guó)衛(wèi)藥政發(fā)〔2014〕29號(hào))，專門針對(duì)保障兒童用藥提出了具體要求,。
在此之前,，國(guó)家也曾先后出臺(tái)了若干法律法規(guī)和規(guī)范性文件,，指導(dǎo)兒童合理用藥工作。在業(yè)內(nèi)專家看來(lái),，與之前出臺(tái)的一些法規(guī)和文件相比，這次《意見(jiàn)》的出臺(tái)更具現(xiàn)實(shí)意義,。在此次研討會(huì)上,，江西省兒童醫(yī)院院長(zhǎng)陳強(qiáng)表示，《意見(jiàn)》是近十幾年來(lái)我國(guó)關(guān)于兒童用藥的第一個(gè)綜合性指導(dǎo)文件,，極具現(xiàn)實(shí)意義,，是我國(guó)保障兒童用藥工作走出的重要一步,�,！皟和盟幨袌�(chǎng)需求巨大，但用藥短缺卻始終成為一個(gè)老大難問(wèn)題�,！兑庖�(jiàn)》通過(guò)改革扶持和制度保障來(lái)拯救兒童用藥，可謂切中要害,�,！标悘�(qiáng)說(shuō)道,。
據(jù)國(guó)家衛(wèi)計(jì)委藥政司基本藥物目錄處處長(zhǎng)李波介紹,，《意見(jiàn)》共6項(xiàng)15條,，明確了保障兒童用藥工作的目的和意義,，提出目前兒童用藥適宜品種,、劑型和規(guī)格不足，企業(yè)缺乏研發(fā)動(dòng)力和生產(chǎn)積極性,，不合理用藥問(wèn)題仍然存在,，兒童用藥安全面臨挑戰(zhàn)。針對(duì)當(dāng)前保障兒童用藥工作存在的問(wèn)題,，對(duì)藥品研發(fā)創(chuàng)新,、申報(bào)審評(píng),、生產(chǎn)供應(yīng),、臨床使用及綜合評(píng)價(jià),、質(zhì)量監(jiān)管,、中西藥并重,、宣傳引導(dǎo)等提出明確要求,。
兒童用藥安全未能真正落實(shí)
“國(guó)家專門出臺(tái)政策確實(shí)是好事兒，但關(guān)鍵還得落實(shí),�,！币晃粯I(yè)內(nèi)人士對(duì)《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》記者表示,，盡管在此之前，國(guó)家早已出臺(tái)不少法律法規(guī)和規(guī)范性文件,，多次提出保障兒童藥安全問(wèn)題,，但實(shí)際上政策并沒(méi)有得到落實(shí)，兒童用藥方面的諸多問(wèn)題仍然存在,。
“作為兒科醫(yī)生,，我始終有幾個(gè)困惑�,！饼R魯兒童醫(yī)院院長(zhǎng)蓋中濤在研討會(huì)上表示,，一是兒童用藥說(shuō)明書(shū)不健全,，超說(shuō)明書(shū)用藥普遍存在，二是兒童用藥劑型規(guī)格缺乏,，日常用藥存在浪費(fèi)和違規(guī)現(xiàn)象，兒童用藥安全堪憂,。
他舉了個(gè)例子,，某醫(yī)院因?yàn)閮和盟幊霈F(xiàn)了醫(yī)患糾紛，醫(yī)生的醫(yī)德,、治療方面都沒(méi)問(wèn)題,，但最后卻輸了官司,，原因就是因?yàn)獒t(yī)生開(kāi)的藥品說(shuō)明書(shū)中寫著“兒童慎用”,，最后醫(yī)院選擇了私下了結(jié)官司,。
兒童用藥信息不全,，造成兒童用藥大多以成人藥品分劑量或不得不超說(shuō)明書(shū)使用,，帶來(lái)一定的安全隱患,。有數(shù)據(jù)顯示，蓄積中毒,、濫用和超劑量占兒科死亡因素的55.56%,。在這種情況下,，醫(yī)生多是憑經(jīng)驗(yàn)開(kāi)藥,，“兒科醫(yī)生始終都在承受著巨大的醫(yī)療風(fēng)險(xiǎn)�,！遍L(zhǎng)春市兒童醫(yī)院院長(zhǎng)李麗紅說(shuō)道,。
在場(chǎng)專家指出,，一方面，我國(guó)60%的“孤兒藥”都是兒童藥,，但一些物美價(jià)廉的國(guó)產(chǎn)兒童用藥卻在大量消失,，一些醫(yī)院只能使用昂貴的進(jìn)口藥,，結(jié)果造成很多罕見(jiàn)病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無(wú)藥可用,。
業(yè)內(nèi)人士稱，這種問(wèn)題的根源在于,，目前兒童藥研發(fā),、生產(chǎn),、流通,、使用、定價(jià),、招標(biāo)等方面缺乏配套的動(dòng)力性政策,，兒童藥研發(fā)、生產(chǎn)投入高,，使得兒童用藥的整體利潤(rùn)偏低，再加上“一品雙規(guī)”,、“差比價(jià)”等價(jià)格政策，使得企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)兒童藥的積極性明顯不高,。
有在場(chǎng)的藥企負(fù)責(zé)人對(duì)記者表示，關(guān)于兒童藥的申報(bào)審評(píng)專門方面仍存在問(wèn)題,，兒童用藥審評(píng)數(shù)量和質(zhì)量難以保證。據(jù)悉,，該藥廠計(jì)劃生產(chǎn)一種兒藥口服液,，但申報(bào)了六年都無(wú)果，早就建好的生產(chǎn)車間也就此空置了六年多,。
專家建議出臺(tái)時(shí)間表和路線圖
在場(chǎng)專家表示,，《意見(jiàn)》中對(duì)于保障兒童用藥提出了很多針對(duì)性政策,，包括完善體系建設(shè)，提高臨床使用綜合評(píng)價(jià)能力,，加強(qiáng)人才隊(duì)伍建設(shè),，建立申報(bào)審評(píng)專門通道,，建立研發(fā)創(chuàng)新機(jī)制,，鼓勵(lì)開(kāi)展兒童用藥臨床試驗(yàn)等等,。
“關(guān)鍵的問(wèn)題是,，由哪個(gè)部門牽頭去做,？如何去做,？”江西省兒童醫(yī)院院長(zhǎng)陳強(qiáng)建議，一是要建立全國(guó)兒科藥物臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng),，通過(guò)全國(guó)兒童�,？漆t(yī)院和各大學(xué)醫(yī)學(xué)兒科參與的多中心臨床試驗(yàn),，為我國(guó)兒科新藥參數(shù)補(bǔ)充更多的循證醫(yī)學(xué)資料；二是建立全國(guó)兒童藥物不良反應(yīng)檢測(cè)中心,，將全國(guó)兒童藥物不良反應(yīng)檢測(cè)網(wǎng)絡(luò)與全國(guó)藥品不良反應(yīng)檢測(cè)系統(tǒng)對(duì)接,，對(duì)兒童尤其是新生兒藥品不良反應(yīng)資料進(jìn)行細(xì)致分析,，實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)全國(guó)共享。
山東達(dá)因海洋生物制藥股份有限公司總經(jīng)理?xiàng)罱軇t表示，需要從政策和市場(chǎng)方面雙管齊下,。一方面加強(qiáng)政策扶持，做好頂層設(shè)計(jì),。由政府牽頭,、聯(lián)合醫(yī)療機(jī)構(gòu),、制藥企業(yè)、藥品監(jiān)管,、行業(yè)專家及相關(guān)部門和機(jī)構(gòu),，全力推動(dòng)量身訂制兒童藥物,，使我國(guó)兒童用藥的可獲得性和用藥安全性得到改善。另一方面,，在市場(chǎng)方面保證生產(chǎn)供應(yīng),。她建議開(kāi)展專業(yè)兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)認(rèn)證，在全國(guó)認(rèn)證10家左右基礎(chǔ)較好的兒童用藥專業(yè)企業(yè),，在兒童用藥研發(fā)、注冊(cè)審評(píng),、招標(biāo),、定價(jià)及醫(yī)保方面給予有力的資金和政策扶植,，在全國(guó)形成示范效應(yīng)和規(guī)模效應(yīng),。確立兒童用藥研發(fā)思路，口感、劑型,、規(guī)格對(duì)于兒童藥物政策傾斜,；產(chǎn)學(xué)研結(jié)合,，搭建兒童用藥技術(shù)平臺(tái),。
在兒童藥評(píng)審方面,，她表示,，兒童制劑研究難度大,，無(wú)法找到一種制劑適合所有年齡的兒科患者,。建議對(duì)于兒童適宜劑型,、規(guī)格的改變并進(jìn)行臨床研究的品種,，給予新藥證書(shū)和市場(chǎng)保護(hù)政策,，針對(duì)兒童專用仿制藥建立專門審評(píng)渠道優(yōu)先審評(píng),。建立專門的兒童審評(píng)部門及審評(píng)渠道、制定兒童用藥研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則,，鼓勵(lì)和扶持兒童制藥企業(yè)建立專業(yè)兒童用藥研發(fā)機(jī)構(gòu)及技術(shù)平臺(tái),。對(duì)于兒童專業(yè)藥物單獨(dú)定價(jià),，鼓勵(lì)兒童藥品技術(shù)轉(zhuǎn)讓,，定期公布兒童用藥臨床使用中缺乏的品種,，劑型,，規(guī)格等信息,，引導(dǎo)企業(yè)開(kāi)展立項(xiàng)研發(fā)工作,。對(duì)于適用于兒童的醫(yī)院制劑鼓勵(lì)醫(yī)院與專業(yè)兒童制藥企業(yè)聯(lián)合申報(bào)注冊(cè),，享受優(yōu)先審評(píng)政策,。
李波表示,，針對(duì)《意見(jiàn)》,，國(guó)家衛(wèi)計(jì)委正著力進(jìn)行下一步工作,，結(jié)合實(shí)際,、制訂可操作的實(shí)施方案；加強(qiáng)保障兒童用藥工作的協(xié)調(diào)配合、完善相關(guān)扶持政策,、及時(shí)解決工作中的重大問(wèn)題,；強(qiáng)化部門分工,，落實(shí)相關(guān)政策，將保障兒童用藥工作作為深化醫(yī)改年度工作評(píng)估考核重要指標(biāo),，加強(qiáng)督促和檢查,。