我國關于兒童用藥第一個綜合性指導文件《關于保障兒童用藥的若干意見》不久前頒布,，這是我國為保障兒童用藥安全走出的重要一步,。中華醫(yī)學會兒科學分會、中華預防醫(yī)學會兒童保健分會,、中國醫(yī)師協(xié)會兒科醫(yī)師分會日前共同主辦學習貫徹《關于保障兒童用藥的若干意見》(以下簡稱“《意見》”)高層研討會,，業(yè)內(nèi)專家表示,，盡管兒童用藥政策已經(jīng)明確，但關鍵是要有具體的時間表和路線圖,，確保政策落地,、生根。
首份兒童用藥指導文件發(fā)布
關于兒童用藥安全的問題正在越來越得到政府部門重視,。
5月30日,，國家衛(wèi)生計生委、國家發(fā)展改革委,、工業(yè)和信息化部,、人力資源社會保障部、食品藥品監(jiān)管總局,、國家中醫(yī)藥局聯(lián)合印發(fā)了《關于保障兒童用藥的若干意見》(國衛(wèi)藥政發(fā)〔2014〕29號),，專門針對保障兒童用藥提出了具體要求。
在此之前，國家也曾先后出臺了若干法律法規(guī)和規(guī)范性文件,，指導兒童合理用藥工作,。在業(yè)內(nèi)專家看來，與之前出臺的一些法規(guī)和文件相比,，這次《意見》的出臺更具現(xiàn)實意義,。在此次研討會上，江西省兒童醫(yī)院院長陳強表示,，《意見》是近十幾年來我國關于兒童用藥的第一個綜合性指導文件,，極具現(xiàn)實意義，是我國保障兒童用藥工作走出的重要一步,�,！皟和盟幨袌鲂枨缶薮螅盟幎倘眳s始終成為一個老大難問題,�,！兑庖姟吠ㄟ^改革扶持和制度保障來拯救兒童用藥，可謂切中要害,�,！标悘娬f道。
據(jù)國家衛(wèi)計委藥政司基本藥物目錄處處長李波介紹,，《意見》共6項15條,，明確了保障兒童用藥工作的目的和意義，提出目前兒童用藥適宜品種,、劑型和規(guī)格不足,，企業(yè)缺乏研發(fā)動力和生產(chǎn)積極性，不合理用藥問題仍然存在,，兒童用藥安全面臨挑戰(zhàn),。針對當前保障兒童用藥工作存在的問題，對藥品研發(fā)創(chuàng)新,、申報審評,、生產(chǎn)供應、臨床使用及綜合評價,、質(zhì)量監(jiān)管,、中西藥并重、宣傳引導等提出明確要求,。
兒童用藥安全未能真正落實
“國家專門出臺政策確實是好事兒,，但關鍵還得落實�,！币晃粯I(yè)內(nèi)人士對《經(jīng)濟參考報》記者表示,，盡管在此之前,，國家早已出臺不少法律法規(guī)和規(guī)范性文件，多次提出保障兒童藥安全問題,，但實際上政策并沒有得到落實,，兒童用藥方面的諸多問題仍然存在。
“作為兒科醫(yī)生,，我始終有幾個困惑,。”齊魯兒童醫(yī)院院長蓋中濤在研討會上表示,，一是兒童用藥說明書不健全,，超說明書用藥普遍存在，二是兒童用藥劑型規(guī)格缺乏,，日常用藥存在浪費和違規(guī)現(xiàn)象,，兒童用藥安全堪憂。
他舉了個例子,，某醫(yī)院因為兒童用藥出現(xiàn)了醫(yī)患糾紛,，醫(yī)生的醫(yī)德、治療方面都沒問題,，但最后卻輸了官司,，原因就是因為醫(yī)生開的藥品說明書中寫著“兒童慎用”，最后醫(yī)院選擇了私下了結(jié)官司,。
兒童用藥信息不全,，造成兒童用藥大多以成人藥品分劑量或不得不超說明書使用，帶來一定的安全隱患,。有數(shù)據(jù)顯示，蓄積中毒,、濫用和超劑量占兒科死亡因素的55.56%,。在這種情況下，醫(yī)生多是憑經(jīng)驗開藥,，“兒科醫(yī)生始終都在承受著巨大的醫(yī)療風險,。”長春市兒童醫(yī)院院長李麗紅說道,。
在場專家指出,，一方面，我國60%的“孤兒藥”都是兒童藥,，但一些物美價廉的國產(chǎn)兒童用藥卻在大量消失,，一些醫(yī)院只能使用昂貴的進口藥，結(jié)果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用,。
業(yè)內(nèi)人士稱,，這種問題的根源在于,，目前兒童藥研發(fā)、生產(chǎn),、流通,、使用、定價,、招標等方面缺乏配套的動力性政策,，兒童藥研發(fā)、生產(chǎn)投入高,，使得兒童用藥的整體利潤偏低,，再加上“一品雙規(guī)”、“差比價”等價格政策,，使得企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)兒童藥的積極性明顯不高,。
有在場的藥企負責人對記者表示，關于兒童藥的申報審評專門方面仍存在問題,，兒童用藥審評數(shù)量和質(zhì)量難以保證,。據(jù)悉，該藥廠計劃生產(chǎn)一種兒藥口服液,，但申報了六年都無果,，早就建好的生產(chǎn)車間也就此空置了六年多。
專家建議出臺時間表和路線圖
在場專家表示,，《意見》中對于保障兒童用藥提出了很多針對性政策,，包括完善體系建設，提高臨床使用綜合評價能力,，加強人才隊伍建設,，建立申報審評專門通道，建立研發(fā)創(chuàng)新機制,，鼓勵開展兒童用藥臨床試驗等等,。
“關鍵的問題是，由哪個部門牽頭去做,？如何去做,？”江西省兒童醫(yī)院院長陳強建議，一是要建立全國兒科藥物臨床試驗協(xié)作網(wǎng),，通過全國兒童�,？漆t(yī)院和各大學醫(yī)學兒科參與的多中心臨床試驗，為我國兒科新藥參數(shù)補充更多的循證醫(yī)學資料,；二是建立全國兒童藥物不良反應檢測中心,，將全國兒童藥物不良反應檢測網(wǎng)絡與全國藥品不良反應檢測系統(tǒng)對接，對兒童尤其是新生兒藥品不良反應資料進行細致分析,，實現(xiàn)數(shù)據(jù)全國共享,。
山東達因海洋生物制藥股份有限公司總經(jīng)理楊杰則表示,，需要從政策和市場方面雙管齊下。一方面加強政策扶持,，做好頂層設計,。由政府牽頭、聯(lián)合醫(yī)療機構(gòu),、制藥企業(yè),、藥品監(jiān)管、行業(yè)專家及相關部門和機構(gòu),，全力推動量身訂制兒童藥物,，使我國兒童用藥的可獲得性和用藥安全性得到改善。另一方面,，在市場方面保證生產(chǎn)供應,。她建議開展專業(yè)兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)認證，在全國認證10家左右基礎較好的兒童用藥專業(yè)企業(yè),，在兒童用藥研發(fā),、注冊審評、招標,、定價及醫(yī)保方面給予有力的資金和政策扶植,，在全國形成示范效應和規(guī)模效應。確立兒童用藥研發(fā)思路,，口感,、劑型、規(guī)格對于兒童藥物政策傾斜,；產(chǎn)學研結(jié)合,，搭建兒童用藥技術平臺�,！�
在兒童藥評審方面,，她表示，兒童制劑研究難度大,，無法找到一種制劑適合所有年齡的兒科患者。建議對于兒童適宜劑型,、規(guī)格的改變并進行臨床研究的品種,，給予新藥證書和市場保護政策，針對兒童專用仿制藥建立專門審評渠道優(yōu)先審評,。建立專門的兒童審評部門及審評渠道,、制定兒童用藥研發(fā)技術指導原則，鼓勵和扶持兒童制藥企業(yè)建立專業(yè)兒童用藥研發(fā)機構(gòu)及技術平臺,。對于兒童專業(yè)藥物單獨定價,，鼓勵兒童藥品技術轉(zhuǎn)讓,，定期公布兒童用藥臨床使用中缺乏的品種，劑型,，規(guī)格等信息,，引導企業(yè)開展立項研發(fā)工作。對于適用于兒童的醫(yī)院制劑鼓勵醫(yī)院與專業(yè)兒童制藥企業(yè)聯(lián)合申報注冊,，享受優(yōu)先審評政策,。
李波表示，針對《意見》,，國家衛(wèi)計委正著力進行下一步工作,，結(jié)合實際、制訂可操作的實施方案,；加強保障兒童用藥工作的協(xié)調(diào)配合,、完善相關扶持政策、及時解決工作中的重大問題,；強化部門分工,，落實相關政策，將保障兒童用藥工作作為深化醫(yī)改年度工作評估考核重要指標,，加強督促和檢查,。