兒童健康關(guān)系到人口素質(zhì)和社會和諧,，但兒童用藥安全問題卻始終未能得到妥善解決,，受到法規(guī)缺失、企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)兒童用藥的積極性不高等因素的制約,。專家建議,，應(yīng)盡快啟動我國兒童用藥法規(guī)建設(shè)工作,，完善技術(shù)支撐體系同時(shí)，為提高制藥企業(yè)兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的積極性,，我國應(yīng)盡快制定和出臺相關(guān)兒童用藥注冊,、臨床研究、定價(jià),、招標(biāo),、醫(yī)保等方面的激勵(lì)政策。
兒童用藥面臨法規(guī)缺失等問題
談及兒童用藥,，有業(yè)內(nèi)人士總結(jié)出兩大問題：法規(guī)缺失,、企業(yè)生產(chǎn)積極性不足。
首先是兒童用藥法規(guī)缺失,。達(dá)因藥業(yè)總經(jīng)理?xiàng)罱芨嬖V《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》記者,，無論是《中華人民共和國藥品管理法》及其條例，還是現(xiàn)行的《藥品注冊管理辦法》,，都未對兒童用藥提出特殊規(guī)定,，即在法規(guī)方面已經(jīng)把兒童用藥成人化了，致使我國兒童用藥的注冊和監(jiān)管無專門的法規(guī)可依,。而且,，在法律層面上，我國尚未設(shè)置風(fēng)險(xiǎn)利益評價(jià)體系,，對兒童的保護(hù)性不夠,。
另一方面，企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)兒童用藥的積極性也不高,。某藥企負(fù)責(zé)人告訴記者,，與成人用藥相比，兒童用藥在研發(fā),、生產(chǎn)及商業(yè)化方面存在諸多難點(diǎn),。兒童用藥的處方,、工藝相對復(fù)雜，對口感要求高,。安全性要求高,，對原輔料選擇性及質(zhì)量控制要求較高。同一成分針對不同的年齡段兒童,，需進(jìn)行不同劑型,、規(guī)格及口味等相應(yīng)的藥學(xué)研究。兒童用藥的研發(fā)是所有藥品研發(fā)投入最大,、耗時(shí)最長,、臨床試驗(yàn)最復(fù)雜的領(lǐng)域之一，即便研發(fā)成功了,，也將面臨市場教育和推廣難題,。
“最讓我們?yōu)殡y的還是現(xiàn)行的相關(guān)政策�,！痹撍幤筘�(fù)責(zé)人介紹稱,，現(xiàn)行的醫(yī)院處方實(shí)行“一品雙規(guī)”的管理，在綜合醫(yī)院,，兒童的劑型和規(guī)格在招標(biāo)時(shí)就會受到影響,。不僅如此，現(xiàn)行藥品的“差比價(jià)”定價(jià)政策,，也導(dǎo)致兒童用藥專業(yè)生產(chǎn)企業(yè)的利潤無法與生產(chǎn)同樣品種的成人用藥生產(chǎn)企業(yè)相提并論,。
他向記者分析，按照國家現(xiàn)行的定價(jià)政策,，藥物定價(jià)是按其中的有效成分定價(jià)的,。比如某種藥物，成人制劑100MG定價(jià)是100塊,，如果兒童藥劑有效成分是成人的1/10,，10MG，定價(jià)就是17塊,。10MG與100MG的制劑,，在工藝流程、工時(shí)和包裝上一點(diǎn)都不會少,，實(shí)際上,，兒童藥劑市場份額少，制作工藝比較復(fù)雜,，比如考慮口感要添加輔料,、有些還要做出不同顏色，再加上前期臨床的高投入,，這種定價(jià)機(jī)制就顯得不太合理,。大大影響了專業(yè)兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)可持續(xù)發(fā)展,，進(jìn)而影響兒童用藥的研發(fā)�,！斑@樣的話,，我們的積極性也不會很高�,！痹撠�(fù)責(zé)人說道,。
再有，國內(nèi)目前對于兒童進(jìn)行臨床試驗(yàn)缺乏有效運(yùn)行機(jī)制,，目前國內(nèi)真正能夠從事兒童臨床實(shí)驗(yàn)的機(jī)構(gòu)屈指可數(shù),。在今年的“量身訂制兒童藥暨用藥安全”高峰論壇上，中國醫(yī)師協(xié)會兒科醫(yī)師分會會長朱宗涵認(rèn)為,，主要原因在于兒童臨床參與人群缺乏,，國內(nèi)對民眾進(jìn)行人體臨床實(shí)驗(yàn)的教育缺乏，國內(nèi)臨床基地對進(jìn)行兒童臨床試驗(yàn)的實(shí)驗(yàn)條件,、應(yīng)急措施等條件不足等方面，兒童臨床研究面臨研究和倫理的兩難境地,。
鑒于此,，國內(nèi)真正經(jīng)過兒童臨床實(shí)驗(yàn)的驗(yàn)證或研究上市的藥品，幾乎沒有,。企業(yè)對進(jìn)行兒童臨床試驗(yàn)面臨的困難,、風(fēng)險(xiǎn)、巨額投入,，幾乎都知難而退,。
“和成人藥品相比，兒童藥品市場小,、利潤低,、風(fēng)險(xiǎn)高、責(zé)任大,�,！敝熳诤绱丝偨Y(jié)道。
盡快啟動法規(guī)和技術(shù)體系建設(shè)
有專家建議,，當(dāng)務(wù)之急還是要針對性的解決問題,，盡快啟動我國兒童用藥法規(guī)建設(shè)工作，完善我國兒童用藥技術(shù)支撐體系,。
楊杰認(rèn)為,，歐美等國家經(jīng)過多年探索實(shí)踐，已形成較為完善的兒童用藥監(jiān)管體系,，對我國具有借鑒意義,。當(dāng)前藥品監(jiān)管部門應(yīng)組織對國外兒童藥品監(jiān)管法規(guī)進(jìn)行學(xué)習(xí)和引進(jìn),，牽頭組織國內(nèi)行業(yè)協(xié)會、兒童藥企及專家通過對國外兒童用藥法規(guī)進(jìn)行全面分析,，并結(jié)合我國國情進(jìn)行修訂和完善,，形成我國兒童用藥監(jiān)管法規(guī)體系。
朱宗涵則建議應(yīng)盡快啟動兒童用藥監(jiān)管法規(guī)體系的設(shè)計(jì)和建設(shè)工作,。首先應(yīng)該制定兒科藥品發(fā)展規(guī)劃,，制定兒科用藥條例。啟動兒童用藥注冊法規(guī),，從國家法律,、行政法規(guī)、部門規(guī)章,、規(guī)范性文件等層面進(jìn)行自上而下的設(shè)計(jì)工作,。將兒童用藥問題修訂在《中華人民共和國藥品管理法》中。
世界衛(wèi)生組織兒童衛(wèi)生合作中心主任戴耀華則建議實(shí)施兒童藥物的高效注冊,，將兒童藥物列為最優(yōu)先領(lǐng)域,，可以采用混合申請、互認(rèn),、合作評審和豁免等快速通道策略,。另一位專家則表示，建議在《藥品注冊管理辦法》中對針對兒童用藥的改規(guī)格申請,，參照歐美的做法增加兒童規(guī)格需提交兒童用藥研究計(jì)劃,，并在完成研究后給予一定的政策鼓勵(lì)。
不僅如此,，在相應(yīng)的技術(shù)體系方面也要發(fā)力,，完善我國兒童用藥技術(shù)支撐體系。戴耀華認(rèn)為,，應(yīng)制定和完善兒童用藥研究特別是兒童用藥臨床研究方面的指導(dǎo)原則和指南,，明確兒童用藥研究技術(shù)要求和標(biāo)準(zhǔn)，促進(jìn)臨床,、研發(fā)和生產(chǎn)等各個(gè)環(huán)節(jié)的結(jié)合,。
建立激勵(lì)機(jī)制是關(guān)鍵
除了法規(guī)和技術(shù)問題，提高制藥企業(yè)兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的積極性則是現(xiàn)在行動的關(guān)鍵,。專家稱,，我國應(yīng)盡快制定和出臺相關(guān)兒童用藥注冊、臨床研究,、定價(jià),、招標(biāo)、醫(yī)保等方面的激勵(lì)政策。
兒童用藥問題已引起國家高度重視,。國務(wù)院印發(fā)的《國家藥品安全“十二五”規(guī)劃》中明確提出“鼓勵(lì)罕見病用藥和兒童適宜劑型研發(fā)”,。2013年原國家食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了《關(guān)于深化藥品審評審批改革進(jìn)一步鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新的意見》，明確提出了鼓勵(lì)研制兒童用藥的相關(guān)措施,。但有專家稱,，由于未制定相關(guān)操作細(xì)則，致使政策難以落實(shí),。
政策仍需細(xì)化,。具體來說，專家認(rèn)為應(yīng)建立優(yōu)先審評機(jī)制,、數(shù)據(jù)保護(hù)機(jī)制和資金政策支持機(jī)制,。
戴耀華表示，在兒童用藥研究中,，審評部門應(yīng)采取早期介入,、優(yōu)先審評、多渠道溝通交流,、動態(tài)補(bǔ)充資料等方式,，建立兒童用藥快速審批程序。
朱宗涵則認(rèn)為,，在兒童用藥方面,，我國應(yīng)加強(qiáng)藥品療效的觀察，安全性檢測,，不良反應(yīng)信息的收集和分析，健康風(fēng)險(xiǎn)評估,，信息的發(fā)布機(jī)制,，風(fēng)險(xiǎn)防范和處理機(jī)制等，國家應(yīng)該有相應(yīng)的政策和財(cái)政保障,。
此外,，有業(yè)內(nèi)人士還建議，對專門致力于兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的企業(yè)(如達(dá)因藥業(yè),、北京首兒制藥廠,、海南康芝藥業(yè)股份有限公司等)，鼓勵(lì)對多個(gè)兒童專用品種捆綁式申報(bào),，審評部門組織專家進(jìn)行優(yōu)先集中審批,，盡快緩解我國兒童用藥匱乏現(xiàn)狀。
而對國外已經(jīng)上市且有一定臨床應(yīng)用基礎(chǔ)的兒童專用藥品,，應(yīng)加快審評力度,。楊杰舉例稱，腹瀉是發(fā)展中國家兒童患病和死亡的主要原因。兒童急,、慢性腹瀉常導(dǎo)致鋅缺乏,，鋅缺乏易致腹瀉，鋅缺乏與腹瀉相互促進(jìn)形成惡性循環(huán),。WHO和聯(lián)合國兒童基金會在《腹瀉臨床管理新推薦實(shí)施指南》中強(qiáng)力推薦在小兒的腹瀉治療中口服低滲口服補(bǔ)液鹽散同時(shí)補(bǔ)鋅,。含鋅低滲口服補(bǔ)液鹽能有效縮短兒童腹瀉患者病程和降低嚴(yán)重程度。含鋅低滲口服補(bǔ)液鹽散是由美國雅培公司開發(fā),，并在美國上市,。達(dá)因藥業(yè)作為國內(nèi)為數(shù)不多的兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)，對該產(chǎn)品進(jìn)行了積極研發(fā)和申報(bào),，但目前由于缺乏對類似產(chǎn)品的鼓勵(lì)政策致使該品種審評進(jìn)展緩慢,，大大延誤了該產(chǎn)品上市時(shí)機(jī)。建議制定相關(guān)政策對該類品種進(jìn)行優(yōu)先審評,。
最后,，建議在全國范圍內(nèi)篩選10家左右兒童用藥專業(yè)研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)在兒童用藥研發(fā)、注冊審評,、招標(biāo),、定價(jià)及醫(yī)保等方面給予有力的資金和政策扶持，在全國形成示范效應(yīng)和規(guī)模效應(yīng),。對兒童用藥采用單獨(dú)定價(jià)政策,，并取消一品雙規(guī)的處方限制。
“解決兒童用藥問題是一項(xiàng)長期復(fù)雜的系統(tǒng)工程,，涉及研發(fā),、生產(chǎn)、使用,、定價(jià),、報(bào)銷、稅收等多領(lǐng)域,、多部門,。政府應(yīng)加強(qiáng)各部門間的溝通協(xié)調(diào)及引導(dǎo)，做好整體規(guī)劃和頂層設(shè)計(jì),。按照”量身訂制兒童用藥“的總體思路,，由政府牽頭，聯(lián)合醫(yī)療機(jī)構(gòu),、制藥企業(yè),、藥品監(jiān)管部門、行業(yè)專家及相關(guān)部門和機(jī)構(gòu),，協(xié)同攻關(guān),，從根本上改善我國兒童用藥的可獲得性和用藥安全性,。”一位專家說道,。