近日,，麗珠集團(tuán)（000513.SZ）、三生國(guó)?。?88336.SH）等公司發(fā)布痛風(fēng)藥物研發(fā)和產(chǎn)品進(jìn)展公告,。
《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》記者注意到，由于痛風(fēng)患者數(shù)量持續(xù)攀升,，但現(xiàn)有治療藥物在療效和安全性上仍存在局限性,，臨床需求遠(yuǎn)未滿足。在此背景下,，恒瑞醫(yī)藥（600276.SH）,、一品紅（300723.SZ）等眾多企業(yè)紛紛加碼布局，聚焦尿酸鹽轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（URAT1）抑制劑等前沿靶點(diǎn),，爭(zhēng)奪“同類首創(chuàng)（First-in-class）”等研發(fā)先機(jī),。
患者人數(shù)龐大 全球痛風(fēng)藥物市場(chǎng)待解鎖
痛風(fēng)屬于代謝性疾病，以高尿酸血癥和尿酸鹽晶體的沉淀和組織沉積為特征,，導(dǎo)致炎癥和組織損傷,。高尿酸血癥是由嘌呤代謝紊亂引起的代謝性疾病。正常膳食狀態(tài)下,，非同日2次檢測(cè)空腹血尿酸水平>420μmol/L,，即可診斷為高尿酸血癥。
國(guó)際權(quán)威期刊《柳葉刀-風(fēng)濕病學(xué)》顯示,，2020年,，全球痛風(fēng)患者人數(shù)為5580萬(wàn)，年齡標(biāo)準(zhǔn)化患病率為每10萬(wàn)人659.3例,，較1990年增長(zhǎng)22.5%,。2020年，全球男性痛風(fēng)患病率是女性的3.26倍，預(yù)計(jì)到2050年,，痛風(fēng)患病人數(shù)將達(dá)到9580萬(wàn),。患病率隨年齡增長(zhǎng)而增加,。
近年來(lái),，中國(guó)痛風(fēng)和高尿酸血癥患者呈明顯上升和年輕化趨勢(shì)。據(jù)《中國(guó)高尿酸血癥與痛風(fēng)診療指南（2019）》及國(guó)家統(tǒng)計(jì)局第六次人口普查數(shù)據(jù)顯示,，中國(guó)高尿酸血癥的總體患病率為13.3%，患病人數(shù)約為1.77億,，痛風(fēng)總體發(fā)病率為1.1%,，患病人數(shù)約為1466萬(wàn)。高尿酸血癥已成為繼糖尿病,、高血壓,、高血脂癥后的“第四高”，痛風(fēng)已成為僅次于糖尿病的第二大代謝類疾病,。
弗若斯特沙利文的研究報(bào)告稱,，中國(guó)痛風(fēng)患者對(duì)高效安全的降尿酸藥物有迫切需求，尋找精準(zhǔn)的生物診斷標(biāo)志物,、探究發(fā)病機(jī)制和挖掘靶點(diǎn)開(kāi)發(fā)新藥已經(jīng)成為當(dāng)下痛風(fēng)研究中的重點(diǎn),。該公司預(yù)測(cè)，2030年中國(guó)痛風(fēng)藥物市場(chǎng)規(guī)模將增長(zhǎng)至108億元,。還有市場(chǎng)研究機(jī)構(gòu)測(cè)算,，未來(lái)創(chuàng)新藥針對(duì)痛風(fēng)適應(yīng)癥的國(guó)內(nèi)市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)300億元，并且有望誕生創(chuàng)新藥大單品的藍(lán)海,。
據(jù)了解,，目前針對(duì)高尿酸血癥及痛風(fēng)的兩種主要治療手段為抑制尿酸的生成和促進(jìn)尿酸排泄。無(wú)癥狀的高尿酸血癥可以通過(guò)飲食調(diào)節(jié),，有癥狀的高尿酸血癥則可以選擇用黃嘌呤氧化酶抑制劑,、尿酸鹽轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白抑制劑或聚乙二醇尿酸酶進(jìn)行藥物治療。另?yè)?jù)相關(guān)研報(bào),，當(dāng)前痛風(fēng)治療主要依賴別嘌醇,、非布司他、苯溴馬隆等老一代降尿酸藥物,，該類藥物在2020-2024年銷售量不斷增長(zhǎng),，2024年在國(guó)內(nèi)樣本醫(yī)院的銷售規(guī)模已接近10億元。然而現(xiàn)有藥物存在超敏反應(yīng),、心血管風(fēng)險(xiǎn),、肝腎毒性等副作用，市場(chǎng)對(duì)更高效,、更安全的新型降尿酸藥物需求日益凸顯,。
痛風(fēng)藥市場(chǎng)之所以吸引創(chuàng)新藥企競(jìng)相布局,，一個(gè)重要原因是其長(zhǎng)期缺乏療效優(yōu)異的新藥。據(jù)悉,，國(guó)內(nèi)市場(chǎng)上最新獲批的抗痛風(fēng)藥非布司他已經(jīng)距今10年,。
競(jìng)爭(zhēng)白熱化 誰(shuí)將獲得競(jìng)爭(zhēng)先機(jī)
痛風(fēng)類新藥市場(chǎng)潛力巨大，吸引了包括上市公司在內(nèi)的經(jīng)營(yíng)主體競(jìng)逐,。
近日,，麗珠集團(tuán)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式受理的1類創(chuàng)新藥YJH-012的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。該藥物基于小干擾RNA（siRNA）技術(shù)開(kāi)發(fā),，是全球痛風(fēng)治療領(lǐng)域的潛在“同類首創(chuàng)”小核酸藥物,，有望為患者提供療效更好、安全性更高的長(zhǎng)效痛風(fēng)治療方案,。YJH-012注射液累計(jì)直接投入的研發(fā)費(fèi)用約為人民幣2573.86萬(wàn)元,。麗珠集團(tuán)公告稱，根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心網(wǎng)站顯示,，截至目前,，國(guó)內(nèi)無(wú)同適應(yīng)癥小核酸產(chǎn)品上市。
而6月初,，三生國(guó)健用于急性痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎的新藥上市申請(qǐng)也已獲監(jiān)管部門(mén)受理,。據(jù)稱，該新藥“重組抗IL-1β人源化單克隆抗體注射液”用于急性痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎適應(yīng)癥的III期臨床試驗(yàn)達(dá)到了主要療效雙終點(diǎn),。
據(jù)了解,，當(dāng)前臨床上新藥開(kāi)發(fā)主要集中在新型URAT1抑制劑領(lǐng)域，目前中國(guó)藥企在URAT1靶點(diǎn)的創(chuàng)新布局正加速推進(jìn),，核心產(chǎn)品研發(fā)節(jié)奏保持國(guó)際領(lǐng)先,。國(guó)產(chǎn)企業(yè)在該賽道逐步建立起產(chǎn)品梯隊(duì)，具備研發(fā)能力,、臨床數(shù)據(jù)和審評(píng)節(jié)奏的全方位競(jìng)爭(zhēng)力,，未來(lái)有望在全球URAT1創(chuàng)新藥格局中占據(jù)更大份額。
《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》記者注意到,，在這一領(lǐng)域,，多家公司在單品新藥上的投入已達(dá)億元級(jí)。
2025年初,，恒瑞醫(yī)藥投入近2.8億元的1類抗痛風(fēng)藥物“SHR4640片”藥品上市許可申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理,。該藥為公司自主創(chuàng)新的1類抗痛風(fēng)藥物，可選擇性抑制與腎臟中尿酸重吸收有關(guān)的尿酸鹽轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（URAT1）,，抑制尿酸重吸收并降低血尿酸水平,，適用于原發(fā)性痛風(fēng)伴高尿酸血癥的長(zhǎng)期治療。目前全球范圍內(nèi)已有針對(duì)痛風(fēng)、高尿酸血癥的URAT1抑制劑獲批上市,，包括Eisai的多替諾雷片等,。經(jīng)查詢，2023年同類產(chǎn)品全球銷售額約為2180萬(wàn)美元（約合人民幣1.57億元）,。
無(wú)獨(dú)有偶,，一品紅的AR882已在Ⅲ期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出優(yōu)異療效和良好安全性。根據(jù)一品紅2024年年報(bào),，AR882是一種高效選擇性URAT1抑制劑,，具備降低血尿酸治療痛風(fēng)、溶解痛風(fēng)石及治療慢性腎病三大適應(yīng)癥,。據(jù)介紹,，與現(xiàn)有療法相比，AR882治療痛風(fēng)患者的療效更顯著,，安全性更高，有望成為優(yōu)勢(shì)產(chǎn)品,。目前AR882國(guó)內(nèi)外所有試驗(yàn)均取得優(yōu)異結(jié)果,。AR882獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局授予的快速通道資格，用于治療臨床痛風(fēng)患者的可見(jiàn)痛風(fēng)石,，將有利于加速推進(jìn)該藥的臨床試驗(yàn)以及注冊(cè)上市進(jìn)度,。根據(jù)一品紅2024年報(bào)，報(bào)告期內(nèi),，AR882的Ⅲ期臨床研究金額為1270.52萬(wàn)元,。
通化東寶（600867.SH）也發(fā)布公告稱，全資子公司東寶紫星（杭州）生物醫(yī)藥有限公司在收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的關(guān)于痛風(fēng)雙靶點(diǎn)XO/URAT1抑制劑（THDBH151片）藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書(shū)后,，已經(jīng)完成了一項(xiàng)關(guān)鍵Ⅱa期臨床試驗(yàn)并獲得臨床試驗(yàn)總結(jié)報(bào)告,，研究結(jié)果顯示達(dá)到主要終點(diǎn)目標(biāo)。據(jù)悉,，THDBH151片研發(fā)投入已經(jīng)過(guò)億元,，目前國(guó)內(nèi)外均暫無(wú)同類產(chǎn)品上市。
